Regenerativ Medicin 1

Regenerativ medicin syftar till att ersätta skadad eller förlorad vävnad med nya celler som produceras från stamceller som först odlats i laboratoriet eller där stamceller från patienten direkt kan aktiveras till att utvecklas till önskad celltyp.

Regenerativ medicin ger patienter nytt hopp genom att reparera eller ersätta dysfunktionella celler, vävnader och organ. Sjukdomar som idag är obotliga, som viss typ av cancer, Alzheimers, Parkinsons, diabetes och hjärt- och kärlsjukdomar, har goda utsikter till att kunna behandlas med tekniken.

Potentialen inom området för Reg Med är betydande och den växer snabbt. Redan om 2 år (2025) förväntas den globala marknaden för Reg Med nå ca 400 Miljarder Skr ($39 Billion). Hur snabbt marknaden förväntas växa berättar Bloomberg om i en nyutkommen analys från 14 Feb.

Regenerative Medicine Market to be Worth $180.87 Billion by 2030: 

Grand View Research, Inc.14 februari 2023 

SAN FRANCISCO, Feb. 14, 2023 /PRNewswire/ -- The global regenerative medicine market size is expected to reach USD 180.87 billion by 2030 expanding at a CAGR of 15.7% from 2023 to 2030, according to a new report by Grand View Research, Inc., The presence of a strong pipeline is one of the major drivers in the regenerative medicine market. Companies invest heavily in R&D to upgrade their products with the latest technology and fulfil the unmet needs of their customers.

Vi pratar alltså om en marknad som bedöms uppgå till värden som nästan inte längre kan räknas i Miljardmultipel utan i Biljoner Skr.

I en artikel daterad 2 Feb om nuläge för Reg Med intervjuas Randy Yerden, VD för PHI`s partner BioSpherix. 
Han lyfter b.la fram betydelsen av standardisering och statligt regelverk.Det tas även upp i en uppföljande artikel :Optimizing Vectors to Standardize Success

Robust Development Fuels Drive to Finish Line

Published on: February 2, 2023

Regenerative medicines have the attention of investors, industry players, and regulatory authorities. Prompted by an influx of funding in the regenerative medicines sector, drug developers have jumped forward with clinical development of product candidates. Factors that remain critical to the successful development of regenerative medicines include raw material sourcing and overcoming manufacturing bottlenecks.

Regenerative medicine stats

Going into the 2023 year, the biopharmaceutical industry saw 2220 active clinical trials worldwide for regenerative medicines, primarily cell and gene therapy product candidates, and of those, 202 trials are in Phase III (1). These Phase III clinical trials are expected to fuel more regenerative medicine approvals in the next few years, according to Tim Hunt, CEO, Alliance for Regenerative Medicine (ARM) in ARM’s state of the industry address (1).

Hunt further emphasized that the industry saw an 11% growth year-over-year in the number of developers working on cell and gene therapy therapies. This increase brings the total number of cell and gene therapy developers to 1457, currently.

Branschen efterlyser regelverk och standardisering för hela kedjan inom Reg Med sektorn.
Regelverk att förhålla sig till beträffande det etiska förhållningssättet gentemot stamcellsforskning och tillverkning. Utöver det vill man ha klart över vilka sjukdomar Reg Med är godkända för vidare forskning och i slutändan behandling. I USA är det det mäktiga organet FDA som styr över dessa frågor. Som jag skrev i förra inlägget har FDA svarat upp mot det branschen efterfrågar.

- Amerikanska FDA har nyligen dragit igång skapandet av ett Super Office som ska innehålla 400 anställda. Detta office har som uppgift att fokusera på, hantera tillstånd och godkännanden för cell och genterapi,dvs den snabbt växande Reg Med-sektorn.

Affärstidningen Forbes har uppmärksammat detta : The FDA has recently announced, however, the reorganization of its Office of Tissues and Advanced Therapies (OTAT) to become a Super Office within the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). There are plans to increase staff to more than 400 employees and rename the organization to the Office of Therapeutic Products (OTP). This restructuring intends to significantly expedite the approval process for all involved parties. Länk

Det Forbes berättar om är ett beslut FDA tog i Sept 2022. Länk. 

För 2 veckor sen (24/2 2023) offentliggjorde så FDA detta nya Super Office. 

Establishment of the Office of Therapeutic Products 02/24/2023

The mission of the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) is to protect and enhance public health through the regulation of biological and related products including blood, vaccines, allergenics, tissues, and cellular and gene therapies. CBER is making changes to its organizational structure in order to address the substantial growth in the development of innovative, novel products and the ever-changing public health landscape.

In order to meet these challenges head on, CBER has established the new Office of Therapeutic Products (OTP). This new super office is the result of a reorganization of the Center’s Office of Tissues and Advanced Therapies and includes six new offices within the super office structure. This reorganization creates flexibility and capacity for future growth in the number of Full-Time Employee (FTE) positions as CBER works to meet the commitments and hiring goals outlined in the Prescription Drug User Fee Agreement (PDUFA) for fiscal years 2023-2027. The structural changes improve discipline alignment, increase review capacity, and enhance expertise in cell and gene therapies. Additional review staff and supervisory positions will not only help to address the increased workload but will also enhance the timeliness and consistency of the office’s interactions with sponsors and provide advancement opportunities to facilitate recruitment and retention of highly qualified staff.

Forbes var ambitiösa och följde upp sitt scoop med en artikel som berättar om hur många stamcellsprojekt (Cellular and Gene Therapies / CGT) FDA godkänt och hur många ansökningar som ligger och väntar på beslut. Länk

- Gene therapies on the market include Luxturna, Zolgensma, Zynteglo, eli-cel and Hemgenix, and 13 more could be approved in the U.S. or Europe this year. But this is just the tip of the iceberg: Looking further down the pipeline, we see an additional 3,633 CGTs in progress, as of Q2 2022, with 200-plus in late-phase development and the potential for near-term FDA approval.

Artikeln belyser även kostnader förknippade med  Reg Med - terapier.

The Cost Challenge

Gene therapies can have life-saving benefits for patients, but the advancements come at an enormous price tag of $850,000 to $3 million per patient. When Hemgenix hit the market in November, it became the world’s most expensive drug at a $3.5 million price tag.

Drug manufacturers argue that these costs are justified when looking at the cost savings over a patient’s lifetime. For example, Roctavian, a gene therapy currently seeking FDA approval, has been shown in clinical trials to treat severe hemophilia A patients with a single dose, thus reducing the need for ongoing, costly, blood replacement therapies.

För att komma tillrätta med detta vill branschen inrätta ett standardiseringsprotokoll alla aktörer har att förhålla sig till. Det för att få ner kostnader i samtliga led. PHI har i PM nämnt kostnadsbekymret. Ambitionen hos PHI är att HoloMonitor ska få godkännande som kvalitetsgranskningsinstrument. Att användas i flera led i kedjan. Får man det godkännandet kommer HoloMonitor bli del av standardiseringsprotokollet och sätta en "fast" kostnad för alla aktörer i behov av tekniken PHI erbjuder.

Branschorganet In Vivo Pharma Intelligence har 2 intressanta artiklar som b.la tar upp kostnadsfrågan.

The Cell And Gene Therapy Sector In 2023: A Wave Is Coming – Are We Ready?

Industry Polarized In Best Manufacturing Approach For Cell And Gene Therapy

Jag avslutar detta inlägg nu. Det då det innehåller massvis med läsmaterial absolut värt att ta del av.

Kontentan hursomhelst är att FDA och branschen står på tårna inför det massiva genombrott som komma skall.

I mitt nästa inlägg tar jag upp mer fakta och konkreta lyckosamma terapier baserade på Reg Med.

                                                                       Mvh the99