Reg Med - FDA + Car T

För de som hängt med infoflödet inom cancervård och nya sätt att ha ihjäl denna amöba,bör ha sett att branschen tokhyllar Car T-Cell terapin. Bloggen skrev redan tidigt 2023 om denna nya hoppingivande metod,följt av SVT som några månader senare hoppade på tåget att uppmärksamma potentialen Car T-Cell har.

Det har hänt massvis på blott 1 år angående Car T-Cell (Chimeric Antigen Receptor),och då inte enbart inom cancerområdet. Nog för att undertecknad såg detta som ett stort genombrott och enormt hoppingivande för alla cancerdrabbade,men nu visar forskningen att metoden går att använda inom helt andra områden.

Företaget Kyverna som specialiserar sig på autoimmuna sjukdomar har använt sig av Car T-Cell och forskat fram metoden till att bli användbar även för de som drabbats av Multipel Sklerosis (MS).

Om multipel skleros (MS)

Multipel skleros är en kronisk neurodegenerativ autoimmun sjukdom som drabbar över 2,8 miljoner individer världen över. Det drabbar oftare kvinnor, personer av nordeuropeisk härkomst, och är också förknippat med vissa miljömässiga och genetiska faktorer. Patienter med MS kan uppleva en rad symtom, inklusive dimsyn, sluddrigt tal, skakningar, domningar, extrem trötthet, problem med minne och koncentration och, i allvarliga fall, oförmåga att gå eller stå.

I fredags kom infon att amerikanska tillståndsmyndigheten FDA ger Kyverna ett snabbspår till godkännande och därefter användande av metoden för MS-patienter.

Kyverna Therapeutics Granted FDA Fast Track Designation for KYV-101 in the Treatment of Patients With Refractory Progressive Multiple Sclerosis

NEWS PROVIDED BY

Kyverna Therapeutics 

19 Jan, 2024, 08:15 ET

The announcement follows the recent IND clearance for KYV-101 to be used in Kyverna's KYSA-7 Phase 2 open-label, multicenter study

KYV-101 is a fully human CD19 CAR T-cell therapy designed for use in patients with B cell-driven autoimmune diseases

EMERYVILLE, Calif., Jan. 19, 2024 /PRNewswire/ -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Kyverna), a patient-centered clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing cell therapies for patients suffering from autoimmune diseases, today announced it received fast track designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for its autologous, fully human CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product candidate, KYV-101, to be used for the treatment of multiple sclerosis (MS).

Fast track designation is a program intended to facilitate and expedite the development and review of new drugs to address unmet medical need in the treatment of a serious or life-threatening condition.

"We appreciate the FDA's support to accelerate the development of potentially life-changing CAR T-cell therapies that could greatly benefit patients living with severe and debilitating neurological autoimmune diseases," said Peter Maag, Ph.D., chief executive officer of Kyverna. "This marks another important milestone in our endeavor to change the treatment paradigm with KYV-101."

CAR T-cell therapy involves modifying a patient's T cells to recognize and remove B cells in the patient's body. Kyverna's CD19 CAR T-cell therapy, KYV-101, specifically targets CD19, a protein expressed on the surface of B cells, which is involved in various types of autoimmune diseases. Kyverna plans to continue to explore additional indications for KYV-101 and develop a robust pipeline of promising product candidate immunotherapies aimed at addressing unmet medical needs in autoimmune diseases. "

Autoimmune disease is the next frontier for CAR T cell therapy (Nature 11 January 2024)

CAR T cell therapy has transformed the treatment of B cell cancers and is now being pursued by biotech companies for conditions as varied as systemic lupus erythematosus, diabetes and organ rejection.

Min kommentar
Utvecklingen inom Reg Med går i rekordfart.Att på bara 1 år få fram flera produkter baserade på Car T-Cell visar på vilka resurser forskningen sitter på samt hur stort intresset för Car T-Cell är. Flaskhalsen är FDA,men nu börjar även de se vilka möjligheter metoden har så förhoppningsvis kommer vi få fler godkännanden detta år. 

Som en reminder över hur proceduren ser ut för varje patient som kommer få Car T-Cell terapi dammar jag av denna bild. Mellan varje steg behöver man kontrollera händelseförloppet/utvecklingen. 

HoloMonitor är ett ypperligt instrument för denna procedur.

Tillägg

WTF? Ja WTF, eller kanske bättre: Holy Smoke. Undertecknad hittade en forskningsrapport om T Cell-området där forskarna berättar om lämpliga instrument att använda vid studier härvidlag. Bland instrumenten nämner forskarna *tadaaa*...HoloMonitor som ett bra alternativ till traditionella mikroskop (det för att hitta/räkna/följa de små cellkrumeluringarna) vid T-Cellstudier som är just inom CAR T-Cellsområdet. 

Absorption Spectra Description for T-Cell Concentrations Determination and Simultaneous Measurements of Species during Co-Cultures

Abstract

Advanced Therapy Medicinal Products are promising drugs for patients in therapeutic impasses. Their complex fabrication process implies regular quality controls to monitor cell concentration. Among the different methods available, optical techniques offer several advantages. Our study aims to measure cell concentration in real time in a potential closed-loop environment using white light spectroscopy and to test the possibility of simultaneously measuring concentrations of several species. By analyzing the shapes of the absorption spectra, this system allowed the quantification of T-cells with an accuracy of about 3% during 30 h of cultivation monitoring and 26 h of doubling time, coherent with what is expected for normal cell culture. Moreover, our system permitted concentration measurements for two species in reconstructed co-cultures of T-cells and Candida albicans yeasts. This method can now be applied to any single or co-culture, it allows real-time monitoring, and can be easily integrated into a closed system.

1.2. Commercial Availabilities for Cell Counting

Cell concentration has been historically determined by direct measurement of cell number under microscopes through Malassez cells. This most well-known technique is still used with drawbacks of difficulties for visual and manual counting and poor reproducibility due to the relatively small cell volumes sampled and therefore less representative of the culture flask. Alternative and commercial automated methods are now available to facilitate cell counting. Automatic cell counters are commercially available. The LUNATM system (LOGOS BIOSYSTEMS; requires 10 µL of cell suspension and is based on conventional imaging and processing. Other systems developed by IPRASENSE are based on lensless imaging in which cell diffraction figures on a large area are recorded and analyzed to assess cell concentration at a higher accuracy; among them, NORMA uses 10 µL, whereas CYTONOTE is preferred for measurement of adherent cells on larger volumes. In addition, INCUCYTE® (SARTORIUS) used for both adherent and non-adherent cells and the HoloMonitor® system (PHI) are in situ microscopy systems based on holographic imaging placed within an incubator. It allows for cell counting directly within different volumes including 96 well plates for high throughputs and/or multiple simultaneous experiments.

References

Wang, X.; Rivière, I. Clinical manufacturing of CAR T cells: Foundation of a promising therapy.

Månne PHI har embryot till ett marknadsföringsmaterial i denna studie? För att CAR T-Cell terapier står inför ett massivt utbrott i användande råder det inga tvivel om. Får de till Car T-Cell + HoloMonitor i forskarnas/tillverkarnas huvuden,då jäkl...ar. Ps. Detta tips till PHI bjuder bloggen på. Ds 😎

                                                  Mvh the99