Timing - Mesenkymal stamcellsterapi

FDA har för första gången godkänt en mesenkymal stromacellsterapi (MSC). 
"Ryoncil är den första FDA-godkända MSC-behandlingen. Den innehåller MSC, som är en typ av celler som kan ha olika roller i kroppen och kan differentiera till flera andra typer av celler. Dessa MSC isoleras från benmärgen hos friska vuxna mänskliga donatorer."

FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease

December 18, 2024

Today, the U.S. Food and Drug Administration approved Ryoncil (remestemcel-L-rknd), an allogeneic (donor) bone marrow-derived mesenchymal stromal cell (MSC) therapy indicated for the treatment of steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) in pediatric patients 2 months of age and older.

Ryoncil is the first FDA-approved MSC therapy. It contains MSCs, which are a type of cell that can have various roles in the body and can differentiate into multiple other types of cells. These MSCs are isolated from the bone marrow of healthy adult human donors. 

“Today’s decision marks an important milestone in the use of innovative cell-based therapies to treat life-threatening diseases with devastating impacts on patients, including children,” said Peter Marks, M.D., Ph.D., director of the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). “This first mesenchymal stromal cell therapy approval demonstrates the FDA’s commitment to supporting the development of safe and effective products that could improve the quality of life for patients with symptoms that are unresponsive to other therapies.” /

VS

BioStock intervju 19/6 2024

What is the current status of your collaboration with ReMDO and the ongoing Smart Manufacturing Project?

– In the Smart Manufacturing Project, we are setting up a mesenchymal stem cell manufacturing chain suitable for point-of-care production, including data collection, analysis, and storage. Together with our collaborators BioSpherix, SAS and QIAGEN at WFIRM, our biomedical engineer has been collecting and analyzing live cell data and is now discussing the project’s next steps.

Från bloggens kommentar till intervjun :

I ReMDO får vi info att bygget av en komplett tillverkningsstation för mesenkymala stamceller är i slutskedet där enbart analys återstår. Nästa steg,om det inte framkommer justeringsbehov, bör bli att gå ut på marknad och inleda kommersialiseringsfasen.

Här ska framhållas att valet av att få ihop en komplett anläggning för att kunna producera just mesenkymala stamceller är mycket smart ur ett kommersiellt perspektiv.Stamceller från mesenkymala celler är den absolut största marknaden när det kommer till Reg Med och antalet människor i behov av vad just mesenkymala åstadkommer. Nämligen regeneration (nybildning) av ben,brosk,muskel,fett vävnader som är ämnade att ersätta den utslitna diton. Mesenkymala stamceller har även förmågan att återskapa celler i benmärgen med uppgift att stödja,upprätthålla och kontrollera blodbildning.Obalans där är utmärkande för cancerpatienter. 
Benmärgsstroma är det adekvata uttrycket där,vilket mesenkymala stamceller råder bot på.

Så lite krasst kan man säga att valet av mesenkymala stamceller är den breda tillämplingen av Reg Med,en massmarknad alltså. Medans stamceller för lite mer sofistikerad tillämpling som nya organ och liknande är den smala tillämplingen. Än mer krasst kan man säga att de stora stålarna finns i första gruppen tack vare volymen av behövande. Marknaden för denna typ av kompletta anläggning bör vara bamsestor enligt min lekmannabedömning. Kolla upp hur många miljoner människor världen över som behandlas för ben,brosk,muskel,fett vävnader relaterade problem så får ni en uppfattning om marknadens storlek.

Info om mesenkymala celler är från Klinik och Vetenskap,Karolinska Institutet :

Mesenkymala stamceller 
 Basal vetenskap och framtida kliniska användningsområden

- Mesenkymala multipotenta stam celler (MSC) bidrar till regeneration av ben, brosk, muskel, fettväv och benmärgsstroma mm. Det finns få MSC i benmärgen, uppskattningsvis 1:10 000 till 1:100 000 celler, och antalet minskar med ökande ålder. Dessa kan isoleras genom separation av benmärg tagen som aspiration från crista iliaca eller sternumskrap vid toraxoperationer. Enligt en metod som har arbetats fram av Arnold Caplan och medarbetare vid Case Western Reserve University i Cleveland, Ohio, USA, kan cellerna sedan odlas in vitro i närvaro av fetalt kalvserum. Genom olika tillsatser i odlingsmediet kan cellerna induceras att differentiera till olika vävnader. Utan tillsats tillväxer cellerna under mer än 40 celldubbleringar till flera miljoner celler med bibehållen fenotyp.Dessa framodlade celler har getts namnet mesenkymala stamceller och beskriver en adherent cell med bibehållen förmåga att differentiera till olika mesenkymala vävnader. /

Min kommentar

FDA`s godkännande för denna första stamcellsbehandling med mesenkymala celler öppnar följdaktligen upp för fler terapier med denna stamcellstyp. Innebär att forskning,utveckling,tillverkning och slutligen behandling med mesenkymala stamceller kommer ta rejäl fart efter detta besked. 
FDA beskriver det som en milstolpe har uppnåtts vilket är ett ovanligt starkt ordval för att vara från en icke kommersiell avsändare. Aktörer som har kommit en bit inom FoU med mesenkymala stamceller kommer naturligtvs dra nytta av detta besked och accelerera sin verksamhet då hindren (regelverk) sänkts och nu möjliggör en ingång till den kommersiella marknaden.

För PHI`s vidkommande kan detta leda till ett intresse från dessa aktörer,beroende på hur långt PHI har kommit med sitt projekt med en mesenkymal produktionskedja. Informationen från Juni månad berättar att Bolaget tillsammans med BioSpherix,SAS och Qiagen där och då planerade för nästa steg med projektet. 

Månne vi får information om det nu efter FDA`s godkännande?

                                                Mvh the99